質問 海外での治験に参加出来る可能性があるのでしょうか？
| 投稿日 | ： 2021/05/10(Mon) 21:27 |
| 投稿者 | ： 郡司資秀 |
| 投稿内容 | ： |
早期アクセスプログラム
規制当局の承認前の治験薬へのアクセス
Biohaven Pharmaceuticalsは、神経疾患を標的とする革新的な薬剤の開発に取り組んでいます。私たちは、満たされていない医療ニーズのある状態に対処するための治療法を進めています。適切に設計された臨床試験は、薬の有効性と安全性を理解するための最良の方法であり、薬の承認を得るのに必要です。
治験への参加は新薬の開発に不可欠であり、治験に参加する患者は特定の基準を満たす必要があります。基準を満たしていない患者、または臨床試験が利用できない場合、拡張アクセス（思いやりのある使用と呼ばれることもあります）は、患者が私たちの治験薬を受け取るための道かもしれません。
Biohavenは、次の要素が満たされた場合、拡張アクセス要求を検討する場合があります。
* 治験薬は適切な規制当局の認可の下で研究されています
* 患者は深刻な、またはすぐに生命を脅かす病気にかかっており、満足のいく代替療法はありません
* 適格基準またはその他の理由により、患者は臨床試験に参加できません
* その患者の状態に対する治験治療の有効性と許容できる安全性の予備的な臨床的証拠があります
* 患者に対する治験薬の潜在的な利益は、潜在的なリスクよりも大きい
* 医薬品が市販されるまで、臨床試験と拡大されたアクセス要求をサポートするための治験薬の十分な供給があります。
医師だけが患者に代わって拡張アクセスを要求できます。依頼する医師は、次の基準を満たしている必要があります。
* 米国で医学的に資格と免許を取得している
* 治療を直接監督することに同意する
* 安全性と監視の要件を進んで遵守する
* FDAの安全性報告要件に進んで準拠する
* インフォームドコンセントのための単一患者の拡張アクセスINDおよびIRB承認を通じて食品医薬品局（FDA）の承認を喜んで取得する
* すべての法律および規制を遵守する
リクエストが行われる患者は、次の基準を満たしている必要があります。
* 治験薬の既知および未知のリスクにインフォームドコンセントを提供する
* 処方された治療と関連する訪問を遵守する
* 安全性と監視の要件に準拠する
上記の基準は、Biohavenが拡張アクセスを提供するかどうかを決定する際に考慮する基準です。ただし、Biohavenは、拡張アクセスが患者に利用可能になることを保証することはできません。これらの基準が満たされている場合、Biohavenは、地域の法律および規制で許可されている場合、治療を行う医師からの拡張アクセス要求を検討します。すべてのリクエストは、公正かつ公平な方法で評価されます。上記の基準が満たされている場合、医師はExpanded.Access@biohavenpharma.comに連絡して拡張アクセスを要求できます。 
Biohavenは、2営業日以内に拡張アクセスのリクエストを確認します。治験薬の患者の適格性を支援するために、追加情報を要求する場合があります。リクエストの一部として送信されたすべての情報は、極秘に維持され、拡張アクセスに対する患者の適格性を評価するためにのみ使用されます。
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Re: 質問 海外での治験に参加出来る可能性があるのでしょうか？
| 投稿日 | ： 2021/05/14(Fri) 10:03 |
| 投稿者 | ： EZ |
| 参照先 | ： |
治験が行われている国に行けばその国の基準に従って治験を受けることは不可能ではないかも知れませんが、海外でのみ行われている治験を日本で受けることは不可能でしょう。
編集Re: 質問 海外での治験に参加出来る可能性があるのでしょうか？
| 投稿日 | ： 2021/05/10(Mon) 23:51 |
| 投稿者 | ： 郡司資秀 |
| 参照先 | ： |
研究の説明
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簡単な要約：
この研究の目的は、多系統萎縮症の被験者におけるBHV-3241とプラセボの有効性を比較することです。
状態または病気 介入/治療 段階
多系統萎縮症
薬：ヴェルディパースタット
薬：プラセボ
フェーズ3
研究デザイン
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研究タイプ ： 介入（臨床試験）
実際の 登録 ： 336人の参加者
割り当て： ランダム化
介入モデル： 並列割り当て
マスキング： トリプル（参加者、ケアプロバイダー、調査員）
マスキングの説明： 治験依頼者、治験責任医師および被験者に対する二重盲検
主な目的： 処理
正式名称： 多系統萎縮症の被験者におけるBHV-3241の有効性と安全性を評価するための無作為化二重盲検プラセボ対照並行群間試験（M-STAR試験）
実際の研究開始日 ： 2019年7月29日
推定第一次完成日 ： 2021年10月20日
推定研究完了日 ： 2022年9月20日
国立医学図書館が提供するリソースリンク
MedlinePlus Genetics関連トピック： 多系統萎縮症
遺伝性および希少疾患情報センターのリソース： 多系統萎縮症
USFDAリソース
武器と介入
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腕 介入/治療
実験：アーム1：BHV-3241-実験 薬：ヴェルディパースタット
300mg 2経口カプセル、BID
プラセボコンパレータ：アーム2：プラセボコンパレータ 薬：プラセボ
マッチングプラセボ
結果の測定
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主な結果の測定 ：
48週目の修正された統一MSA評価尺度（UMSARS）スコアのベースラインからの変化によって測定された、プラセボと比較したBHV-3241の有効性を評価します。[時間枠：ベースラインから48週への変化]
修正されたUnifiedMSA Rating Scale（UMSARS）スコアのベースラインからの変化によって測定されます。
MSAの被験者において、プラセボと比較したBHV-3241の安全性と忍容性を評価します。[時間枠：ベースラインから48週目への変更]
臨床的に有意な異常な検査値を含む有害事象の量と重症度の違い、および心電図（ECG）の結果によって測定されます。
二次的な結果の測定 ：
48週目のClinicalGlobal Impression of Improvement（CGI-I）スコアで測定した、プラセボと比較したBHV-3241の有効性を評価します。[時間枠：ベースラインの48週目からの変更]
Clinical Global Impression of Improvement（CGI-I）スコアで測定
48週目のMSA-QoLスケールの運動および非運動サブスケールのベースラインからの変化によって測定された、プラセボと比較した生活の質に対するBHV-3241の影響を評価します。[時間枠：ベースラインから週への変化48]
MSA-QoLスケールの運動および非運動サブスケールのベースラインからの変化によって測定されます。
48週目のUMSARSパートIおよびパートIIの合計スコアのベースラインからの変化によって測定された、プラセボと比較したBHV-3241の有効性を評価します。[時間枠：ベースラインから48週への変化]
UMSARSパートIおよびパートIIの合計スコアのベースラインからの変化によって測定
適格基準
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国立医学図書館からの情報
研究への参加を選択することは、重要な個人的な決定です。研究への参加を決定することについて、医師や家族または友人と話し合ってください。この研究の詳細については、あなたまたはあなたの医師が以下の連絡先を使用して研究研究スタッフに連絡することができます。一般的な情報については、臨床研究について学びます。
研究に適格な年齢： 40歳から80歳（成人、高齢者）
研究に適格な性別： すべて
健康なボランティアを受け入れます： 番号
基準
包含基準：
いずれかのサブタイプ（MSA-PまたはMSA-C）のMSAの被験者を含む、コンセンサス臨床基準（Gilman et al 2008）に従ったMSAの可能性または可能性の診断。
他の人の助けを借りずに歩き回ることができ、少なくとも10歩を踏む能力として定義されます。補助器具（歩行器や杖など）の使用は許可されています。
治験責任医師が判断した、スクリーニング時に少なくとも3年の予想生存期間。
除外基準：
治験責任医師が判断した、治験指示を遵守する被験者の能力を妨害し、被験者を容認できないリスクにさらし、および/または治験からの安全性または有効性データの解釈を混乱させるような状態。
MSA以外の神経障害の診断。
連絡先と場所
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国立医学図書館からの情報
この研究の詳細については、あなたまたはあなたの医師は、スポンサーから提供された連絡先情報を使用して研究研究スタッフに連絡することができます。
ClinicalTrials.gov識別子（NCT番号）でこの研究を参照してください：NCT03952806
場所
公演 48の調査場所を表示
スポンサーと協力者
Biohaven Pharmaceuticals、Inc。
詳しくは
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責任者： Biohaven Pharmaceuticals、Inc。
ClinicalTrials.gov識別子： NCT03952806 変更の履歴
その他の研究ID番号： BHV3241-301
最初の投稿： 2019年5月16日 主要基準日
最終更新日： 2020年9月22日
最終確認済み： 2020年9月
米国FDA規制の医薬品の研究： はい
米国FDA規制のデバイス製品を研究します。 番号
Biohaven Pharmaceuticals、Inc。が提供するキーワード：
多系統萎縮症（MSA）
追加の関連するMeSH用語：
多系統萎縮症
Shy-Drager症候群
萎縮症病的
状態、解剖学的
原発性
自律神経失調症自律神経系疾患
神経系疾患
基底神経節疾患
脳疾患
中枢神経系疾患
運動障害
神経変性疾患
低血圧
血管疾患
心血管疾患
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